Eine Randomisierte, Doppelblinde, Placebokontrollierte, Multizentrische Studie der PHASE III zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem PRASINEZUMAB bei Teilnehmern im Parkinson Frühstadium

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Prasinezumab im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit (PD) im Frühstadium zu bewerten, die eine stabile symptomatische Monotherapie mit Levodopa erhalten.
Bis heute gibt es keine zugelassenen Behandlungen, die auf die zugrunde liegende Pathologie abzielen und den Krankheitsverlauf verändern können. Die Standardbehandlung umfasst symptomatische Behandlungen, die die beeinträchtigte dopaminerge Signalübertragung und damit die motorischen Symptome verbessern. Der größte ungedeckte Bedarf für Patienten besteht jedoch weiterhin in einer Behandlung, die den Krankheitsverlauf verändern kann.

Prasinezumab ist ein monoklonaler IgG1-Antikörper (mAb), der gegen ein Epitop am C-Terminus des menschlichen Alpha-Synucleins (aSyn) gerichtet ist. Angesichts der zentralen Rolle des Proteins aSyn in der Pathogenese der PD wird es als relevantes Zielmolekül für Medikamente angesehen.
Die doppelblinde Behandlungsphase der Studie dauert für alle Teilnehmer mindestens 104 Wochen und wird fortgesetzt, bis etwa 624 Teilnehmer ein bestätigtes motorisches Progressionsereignis erreichen . Alle Teilnehmer erhalten weiterhin die doppelblinde Studienbehandlung, bis beide Bedingungen erfüllt sind (d. h. bis etwa 624 bestätigte motorische Progressionsereignisse erreicht sind und bis etwa 900 Teilnehmer mindestens 104 Wochen der Studienbehandlung abgeschlossen haben).
Teilnehmer, bei denen ein bestätigtes motorisches Progressionsereignis aufgetreten ist, bleiben in der Studie und erhalten weiterhin die doppelblinde Studienbehandlung, ohne dass sich ihr Untersuchungsplan ändert.

Die Dauer der Teilnahme hängt für jeden Einzelnen vom Zeitpunkt seiner Aufnahme und von der Gesamtdauer der Rekrutierungsphase ab. Sollte es länger als erwartet dauern, bis die volle Teilnehmerzahl erreicht ist, kann der Sponsor beschließen, den klinischen Cut-off der Studie vorzuziehen und die doppelblinde Behandlungsphase vor Ablauf der 104-wöchigen Behandlungsdauer für alle Teilnehmer zu beenden, sofern die beobachtete Anzahl von Ereignissen für die Bewertung des primären Endpunkts ausreichend ist.

Das Personal vor Ort (mit Ausnahme des nicht verblindeten Apothekers oder Beauftragten) und die Teilnehmer werden während der Studie hinsichtlich der Behandlungszuweisung verblindet sein. Der Sponsor und seine Beauftragten werden ebenfalls hinsichtlich der Behandlungszuweisung verblindet sein, mit Ausnahme von Personen, die gemäß den SOPs des Sponsors während einer klinischen Studie Zugang zu den Behandlungszuweisungen der Teilnehmer benötigen, um ihre Aufgaben zu erfüllen.