An observational, longitudinal, prospective, long-term registry of patients with hypophosphatasia (NCT02306720)

Diese Globale Registry Studie sammelt standard-of-care Daten über Kinder und Erwachsene mit Hypophosphatasie (HPP), einer ultra-seltenen, genetisch bedingten Knochenerkrankung. Bei Patienten mit HPP mangelt es an alkalischer Phosphatase, ein wichtiges Enzym für die Knochenstärke. Analyse der Information wird zur Verbesserung des Verständnis der Erkrankung und deren Behandlung führen.